大众彩票登录-360百科

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

ChatGPT搞钱行不行******

　　一系列的试探之后，AI聊天机器人ChatGPT的收费计划浮出水面。当地时间2月1日，人工智能实验室Open AI在其官网宣布将推出“ChatGPT Plus”付费订阅版本，每月收取20美元。免费了两个月，月活用户却达1亿的ChatGPT，终于踏上了自己的“赚钱路”，由此，AIGC商业化落地的探讨也陡然升温。不少人迫切地想知道，ChatGPT Plus会不会是AIGC从烧钱到赚钱的关键转折。

　　免费服务仍将继续

　　“新晋顶流”ChatGPT用收费计划再次搅动了AI圈的一池春水。根据Open AI的公告，订阅ChatGPT Plus服务的用户，即使在高峰时段，也可获得该聊天机器人更快速的回应，而且可以提前体验新功能和改进。

　　去年11月，ChatGPT横空出世，不仅能够通过学习和理解人类的语言与用户进行对话，还能根据上下文互动，甚至能够完成撰写文案、翻译等工作。得益于这种突破性的使用体验，ChatGPT迅速蹿红。

　　当地时间2月1日，瑞银发布研究报告称，截至今年1月，近期爆火的ChatGPT在推出仅两个月后，其月活跃用户估计已达1亿，成为历史上用户增长最快的消费应用。同样的成绩，海外版抖音TikTok在全球发布后，花了大约9个月的时间，Instagram则花了两年半的时间。

　　但大量用户涌入的同时，也导致ChatGPT经常在流量压力之下无法提供及时的回应，此次收费版的ChatGPT Plus针对的便是这一痛点。

　　据悉，付费计划将在未来几周内首先在美国推出，然后扩展到其他国家。但ChatGPT Plus的推出并不意味着取代免费版的ChatGPT，Open AI表示，将继续为ChatGPT提供免费访问。

　　烧不起的模型成本

　　尽管只推出了两个月，但Open AI对于ChatGPT的收费计划却已经暗示了有一阵子。早在1月初，Open AI就曾提出过专业版ChatGPT的计划，宣布“开始考虑如何使ChatGPT货币化”，并公布了一项调查。什么价格以上会无法接受？什么价格以下会觉得太便宜？诸如此类关于定价的问题皆在其中。

　　有用户曾在社交媒体上提问ChatGPT是否会永久免费，对此，Open AI首席执行官Sam Altman回应称：“我们将不得不在某个时间点，以某种方式将其商业化，因为运算成本令人瞠目结舌。”Sam Altman曾透露，ChatGPT平均每次的聊天成本为“个位数美分”。

　　“这类大模型训练成本非常高。”在接受北京商报记者采访时，瑞莱智慧高级产品经理张旭东表示。

　　但相对训练来说，模型推理，也就是用户提交输入模型输出结果的过程，这一成本会更高。“据说ChatGPT在开放测试阶段每天要花掉200万美元的服务器费用，所以前段时间免费的公测也停止了，如何降低模型推理的消耗也是目前的一个重要研究问题。”张旭东称。

　　“钱景”在哪

　　长久以来，广阔的市场前景和难以盈利的现状几乎成为了AI领域难以平衡的理想和现实，对ChatGPT或者说是以ChatGPT为代表的AIGC也是一样。

　　洛克资本副总裁史松坡对北京商报记者分析称，ChatGPT受到广泛认可的重要原因是引入新技术RLHF，即基于人类反馈的强化学习。在史松坡看来，ChatGPT是一个高效的信息整合助手，可以取代大量人类中初级助理的角色。

　　但他同时提到，目前ChatGPT在海外英文环境中已经能胜任图画创作、音乐创作、文字整理、信息搜集综合、基础编程和金融分析，但还不能胜任高频度的人类主观决策，比如大型投资决策、政治战略决策等。

　　天使投资人、知名互联网专家郭涛认为，ChatGPT在重塑众多行业或场景的同时也孕育着巨大的商机，将推动众多行业快速变革，有望在AIGC、传媒、娱乐、教育、客户服务、医疗健康、元宇宙等领域快速落地，具有万亿级市场规模。

　　张旭东认为，AIGC商业化落地还需要结合应用场景，目前基于生成式大模型的商业应用案例还比较少，就以当下的技术水平看，一两年内达到很好的AGI(通用人工智能)水平还是不太现实的，所以一定需要有垂直领域的创新公司来基于OpenAI等公司的工作来寻找合适的场景落地。

　　AIGC商业化，侵权与被侵权

　　AIGC要想商业化，场景只是其一。伴随着ChatGPT的爆火，争议始终并行，比如AI绘画面临的版权探讨。学术界也已针对ChatGPT做出了反应，权威学术出版机构Nature规定，ChatGPT等大模型不能被列为作者。纽约市教育部门曾表示，纽约公立学校的所有设备和网络上将禁止使用ChatGPT。

　　张旭东认为，目前AIGC最为成熟的应用在内容作品创作上，但从专业角度看，AIGC属于模仿创新，并不具备真正的创造力，AIGC的作品可能对一些艺术家、创作家的风格题材造成侵权；另一方面，AIGC作品也存在被他人侵权的风险。

　　此外，就安全性问题而言，AIGC这种深度生成能力很可能被滥用于伪造虚假信息，比如生成一些敏感性的有害信息，甚至伪造新闻信息恶意引导社会舆论，而且这些生成式内容难以分辨追踪，大幅增加对信息治理的挑战难度。信息获取也是AIGC需要解决的问题之一。

　　郭涛则提到，当前AIGC赛道尚处于孕育探索阶段，存在关键核心技术不成熟、免费素材资源较少、内容堆砌且质量参差不齐、成熟的商业应用场景较少、相关法律法规不健全及技术伦理挑战等突出问题，短期内还难以实现大规模商业化应用。

　　北京商报记者 杨月涵

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）